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| HIV da virus letale a cura per il futuro |
Lo studio, che ha permesso a sei piccoli pazienti di riappropriarsi delle proprie vite, segna una svolta nella lotta alle malattie genetiche capace di cambiare il futuro della medicina e la vita di molti altri pazienti.
Nel breve termine, il prossimo appuntamento è previsto per il 2016, anno in cui i dati relativi a tutti i pazienti trattati nello studio confermeranno (almeno si spera) l'efficacia di questa terapia. I progetti sono poi di estendere la terapia anche ai pazienti in uno stadio più avanzato della malattia, in modo da farla regredire ed estendere il potente metodo utilizzato anche alle altre malattie.
In particolare, la terapia genica è una valida candidata per la cura di malattie genetiche del sangue che attualmente hanno come unica alternativa il trapianto. Inoltre, Telethon sta lavorando per portare nel letto del paziente 25 metodi di cura per 23 patologie. Nel 2002 il TIGET annunciava, in un articolo pubblicato sulla rivista Science, la sconfitta di Ada-Scid, una malattia genetica che distruggeva le difese immunitarie. Grazie a un accordo siglato nel 2010 tra Telethon e la casa farmaceutica Glaxo, si sta lavorando per tradurre la terapia genica contro Ada-Scid in un farmaco fruibile dai pazienti di tutto il mondo. La speranza ultima è che si possa trasformare in farmaco anche la terapia contro la leucodistrofia e la sindrome di Wiskott-Aldrich.
La medicina ha fatto progressi impensabili negli ultimi decenni grazie a una dettagliata conoscenza del genoma umano, associato alla capacità di manipolare le cellule staminali e ad avanzate tecniche di ingegnerizzazione. Grazie al connubio di tutte queste cose è oggi possibile diagnosticare precocemente le malattie e riuscire a curarne molte in modi e tempi prima impensabili. Possiamo solo immaginare quindi le potenzialità future della terapia genica, che ci permetterà forse, un giorno, di sconfiggere le più feroci malattie genetiche.(science)
